L’administration américaine autorise un médicament à 2 millions de dollars

Le géant pharmaceutique suisse Novartis a annoncé hier vendredi 24 mai que l’agence américaine des médicaments (FDA) avait donné son aval pour la commercialisation d’une thérapie génique pour l’amyotrophie spinale, proposée au prix de 2,125 millions de dollars (1,896 million d’euros). Le Zolgensma, développé par le laboratoire AveXis racheté en 2018 par Novartis, est administré en dose unique, pour traiter l’amyotrophie spinale, maladie neurodégénérative grave jusqu’à présent incurable, et liée à un gène défectueux qui entraîne une atrophie musculaire.

Les bébés touchés par cette maladie perdent rapidement les neurones moteurs pour des fonctions musculaires essentielles, telles que la respiration, la déglutition, la parole et la marche. Sans traitement, les muscles du bébé s’affaiblissent et évoluent progressivement vers une paralysie ou un décès, fréquemment avant le second anniversaire.

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Source : Le Figaro