Novartis lance la 1ère thérapie génique pharmaceutique contre la cécité

« Le traitement est destiné à soigner une maladie rare de la rétine, permettant de rétablir la vision chez les patients », a annoncé par voie de communiqué le laboratoire bâlois, vendredi 23 novembre.  

Nommé Luxturna, il est décrit comme étant la 1ère thérapie génique pour soigner la perte de vision liée à la dégénérescence héréditaire de la rétine. Une maladie associée à une mutation au niveau d’un gêne (RPE65) qui entraîne une perte progressive de la vision jusqu’à la cécité. 

Le Luxturna fournit une copie active du gène en question pour aider les enfants et adultes touchés par cette maladie à recouvrer la vision. Seule condition : qu’ils disposent de suffisamment de cellules rétiniennes viables.

Par injection, ce traitement permet aux cellules de la rétine de produire de nouveau la...

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Source : Acuité