Mucoviscidose : un nouveau traitement révolutionnaire

Une association de trois médicaments pourrait ouvrir de nouvelles perspectives pour les patients atteints de fibrose kystique, plus connue sous le nom de mucoviscidose. "Ca pourrait changer la donne", s’enthousiasme le Dr Steven Rowe, directeur de l’essai, publié dans le New England Journal of Medecine. 

La mucoviscidose est une maladie génétique qui touche principalement les poumons et le système digestif. Il s'agit de la maladie génétique mortelle la plus fréquente dans la population caucasienne. Elle est caractérisée par l'accumulation de mucus épais au niveau de divers organes, dont les voies respiratoires, les sinus, le pancréas et les intestins. L’espérance de vie des malades ne dépasse pas 50 ans.

La mucoviscidose est causée par diverses mutations dans un gène appelé CFTR. La mutation la plus courante s'appelle F508del. 

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Source : Pourquoi Docteur