Les médicaments onéreux : la nouvelle donne de l’innovation pharma ?

• Des nouveaux concepts avec l’immunothérapie en oncologie (anti-PD1-PDL1,  Car T Cells)

• Des effets spectaculaires dans certaines indications

• Des AMM conditionnelles accordées parfois sur des essais de phase 2 en  ouvert ou sans comparateur !

• Des indications étroites (orphelines)

• Des programmes « fast track » ou « early access » en dépit d’une régulation  plus stricte des ATU en France

• Des prix annoncés très élevés (jusqu'à 100,000€/patient/an voire plus)

 

Des actions tous azimuts : 

 • Une réglementation française des prix parmi les plus rigoureuses

    – Prix règlementés à l’introduction (vs. UK et Allemagne)

    – Pas de rationnement explicite (vs. UK)… mais des délais d’accès au marché

    – Des prix souvent dans le bas du corridor européen

    – Des prix jamais réévalués à la hausse (vs. USA)

• Des règles de « bon usage »

• Les effets de la concurrence

    – Cf. exemple des AAD dans l’hépatite C

    – Remises et rabais aux hôpitaux dans le cadre des appels d’offre

• Les biosimilaires et la concurrence par les prix

• De nouveaux schémas de régulation (suivi en « vie réelle », registre, etc.)

 •Des accords de « partage du risque » (remboursement si échec du traitement)